Tūkstančiai paveldimų ligų, tokių kaip Huntingtono sindromas ar cistinė fibrozė, gali nesivystyti dėl naujo genetikos atradimo.
Praėjusią savaitę pristatytas laimėjimas yra tas, kad mokslininkai sugebėjo įrodyti, kad įmanoma redaguoti defektinius žmogaus embriono genus.
Naudodamiesi programa „CRISPR-Cas9“, panašią į paieškos ir pakeitimo komandą teksto redaktoriuje, mokslininkams pavyko pakeisti embrionų DNR, kad ateityje būtų išvengta širdies nepakankamumo.
Mirtina širdies liga
Mokslininkai daugiausia dėmesio skyrė hipertrofinei kardiomiopatijai (HCM) - širdies ligai, kuria serga kas penktas šimtas žmonių ir kuri gali sukelti staigią mirtį. Pasak mokslininkų, tai tik viena iš 10 000 žinomų paveldimų patologijų, kurias sukelia vienas genas. Daugelis jų gali būti neišvystyti redaguojant atitinkamus embrionų genus.
„Šis tyrimas suteikia naują įžvalgą apie metodą, kurį galima naudoti gydant tūkstančius paveldimų genetinių ligų, paveikiančių milijonus žmonių visame pasaulyje“, - teigė pagrindinis metodo autorius dr. Shukhratas Mitalipovas iš Oregono sveikatos ir mokslo universiteto (JAV).
„Kiekviena vėlesnė karta bus išgydyta nuo ligos, nes ją sukeliantis genas bus pašalintas iš šeimos giminės. Naudojant šią techniką galima sumažinti paveldimų ligų naštą vienai šeimai ir galiausiai visai žmonijai “, - pridūrė mokslininkas.
Reklaminis vaizdo įrašas:
Monogeninės ligos
Tarp monogeninių ligų yra hemofilija, Gošė liga ir raumenų distrofija. Kaip ir daugelio kitų paveldimų ligų atveju, jas galima aptikti atliekant DNR tyrimą.
Tyrime, paskelbtame žurnale „Nature“, dalyvavo ir Salkos instituto (Kalifornija) bei Seulo nacionalinio universiteto mokslininkai. Tyrime nedalyvavę mokslininkai šį atradimą vertino kaip lūžio tašką genų inžinerijoje.
"Atrodo, kad tai yra lūžis redaguojant genus", - sakė profesorius Danielis Brisonas iš Mančesterio universiteto (JK).
„Šis nepaprastas tyrimas parodo, kaip greitai pasikeitė genų redagavimo sritis, nes CRISPR-cas9 buvo pasirinktas 2015 m. Proveržiu“, - pridūrė profesorius Peteris Browde'as iš King's College Londone.
Kinijoje buvo atlikti trys ankstesni bandymai naudoti CRISPR sistemą genetiškai modifikuotiems žmogaus embrionams sukurti, tačiau jų rezultatai buvo abejotini. Tai pirmasis tyrimas, kurio rezultatai buvo saugūs ir veiksmingi.
Dmitrijus Utočkinas