CRISPR - genomo redagavimo technologija, kuri tiesiogine prasme užklupo biomedicinos mokslą, pagaliau artėja prie bandymų su žmonėmis. 2016 m. Birželio 21 d. JAV nacionalinių sveikatos institutų (NIH) patariamasis komitetas patvirtino pasiūlymą naudoti CRISPR / Cas9 sistemą, siekiant pagerinti vėžio gydymą įtraukiant pacientų T limfocitus į tyrimus.
Tačiau prieš pradedant klinikinius tyrimus mokslininkai taip pat turi gauti JAV maisto ir vaistų administracijos ir medicinos centrų, kuriuose bus atliekami tyrimai, pritarimą.
Pensilvanijos universiteto mokslininkų pasiūlyto „modifikuoto“gydymo esmė yra ta, kad jie ištraukia paciento ląsteles ir po to genetiškai „redaguoja“naudodami CRISPR technologiją. Po to pasikeitę T-limfocitai vėl bus įterpti į žmogaus kūną, kur ląstelės gali užpulti naviką. Taigi manipuliavimas gali padėti organizmui patiems įveikti ligą.
„Ląstelinio vėžio terapija yra daug žadantis gydymas, tačiau dauguma žmonių, kuriems šis gydymas buvo suteiktas, atsinaujino“, - sako Edvardas Stadtmaueris, Pensilvanijos universiteto gydytojas. "Genų redagavimas gali pagerinti šią terapiją ir pašalinti kai kuriuos kūno imuninės sistemos pažeidžiamumus".
Pirmasis bandymas su žmonėmis nebus plataus masto, jis skirtas tik patikrinti, ar CRISPR technologija yra saugi žmonėms. Tyrėjai gaus 250 milijonų JAV dolerių finansavimą iš Imunoterapijos fondo, kurį pernai balandį sukūrė „Facebook“prezidentas Seanas Parkeris.
Pensilvanijos universiteto darbuotojai pagamins modifikuotas (redaguotas) ląsteles ir įdarbins savanorius gydymui (kartu su centrais Kalifornijoje ir Teksase).
Iš ko bus eksperimentas? Mokslininkai ištrauks T ląsteles iš pacientų, sergančių melanoma, sarkoma ar mieloma, ir redaguos jas naudodami CRISPR technologiją.
Vienas pakeitimas pridės geną, reikalingą baltymui sukurti, kad būtų galima aptikti vėžines ląsteles, ir išmokyti T ląsteles jas nukreipti.
Reklaminis vaizdo įrašas:
Antrasis pakeitimas išgaus natūralius T-limfocitų baltymus, kurie gali trukdyti šiam procesui.
Paskutinis pakeitimas yra gynybinis: mokslininkai pašalins geną, atsakingą už baltymo gamybą, kuris vėžio ląstelėms pasakys, kad T-limfocitai yra imuninės ląstelės. Tokiu būdu mokslininkai neleis vėžinėms ląstelėms uždaryti T-limfocitų.
Tada atlikę visas procedūras, mokslininkai pakeistas ląsteles vėl įves į paciento kūną.
„Praėjusių metų CRISPR užpuolimas tik tai numatė“, - sakė Deanas Anthony Lee, JAV Andresono vėžio centro (RAC) imunologas ir NIH rekombinantinės DNR patariamojo komiteto, kuris peržiūrėjo pasiūlymą, narys.
CRISPR technologija, anot jo, supaprastins genų inžineriją, leis ja pagrįstu gydymu greičiau judėti į priekį.
„Tai yra svarbus naujas požiūris. Iš šio iššūkio mokysimės daug. Ir tikiuosi, kad tai taps naujų terapijų pagrindu “, - sako onkologas Michaelas Atkinsas iš Džordžtauno universiteto, vienas iš trijų RAC narių, kurie taip pat svarstė šį pasiūlymą.
Atkreipkite dėmesį, kad kiti mokslininkai nepaliekami. Pavyzdžiui, „Editas Biotechnologies“teigia, kad norėtų CRISPR naudoti klinikiniuose tyrimuose, kad gydytų retą aklumo formą. Šis tyrimas planuojamas 2017 m.