JAV genetikai rado dar vieną programą, skirtą genomo redaktoriui CRISPR, naudodamiesi ja, norėdami pašalinti mutacijas iš kamieninių ląstelių žmonių, kenčiančių nuo tinklainės degeneracijos.
Amerikiečių genetikai paskelbė sėkmingai baigę eksperimentus, kurių metu „fiksuotos“mutacijos genuose, sukeliančiuose tinklainės degeneraciją ir aklumą, naudojant perprogramuotas kamienines ląsteles ir CRISPR genomo redaktorių, rašoma „Science Reports“publikuotame straipsnyje.
- „Salik.biz“
„Mūsų tikslas yra sukurti individualizuotos kovos su akių ligomis metodiką. Dar turime daug nuveikti, tačiau tikime, kad galime būti pirmieji, pritaikę CRISPR gydyti įgimtas ligas. Šiame darbe mes parodėme, kad iš principo to galima pasiekti “, - sakė Stephenas Tsangas iš Kolumbijos universiteto Niujorke, JAV.
Tsangas ir jo kolegos keletą metų dirbo kurdami genų terapiją, skirtą pigmentinės tinklainės retinitui gydyti - paveldimai ligai, dėl kurios sunaikinama tinklainė, miršta šviesai jautrios ląstelės ir aklumas.
Vieną iš labiausiai paplitusių retinito formų, paveikiančių iki 90% šios ligos nešiotojų, sukelia viena RGPR geno mutacija, kurioje yra „typo“tik vienas „raidės“nukleotidas.
Tsangas ir jo kolegos siūlo kovoti su šio tipo retinitu augindami kamienines ląsteles, pakeisdami jose neteisingą RGPR versiją ir paversdami juos tinklainės kūgiais ir lazdelėmis, kurie vėliau įdedami į paciento akis ir pakeičia pažeistas šviesai jautrias ląsteles.
Straipsnio autoriai sugebėjo įgyvendinti pirmąjį šios terapijos žingsnį - jie sėkmingai pakeitė pažeistą RGPR geną nepažeisdami kitų genų, supančių šį DNR fragmentą, ir augindami panašių kamieninių ląstelių kultūrą. Tai buvo gana sunku padaryti, nes RGPR yra daug pasikartojančių fragmentų, esančių kituose genomo regionuose ir į kuriuos CRISPR gali klaidingai reaguoti.
Nors mokslininkai nemėgino jų paversti kūginiais, lazdele ir kitomis tinklainės ląstelėmis, tačiau jie sako, kad tai padaryti yra gana paprasta naudojant tinkamus hormonus ir signalines molekules. Artimiausiu metu jie bandys tai padaryti, o paskui persodins ląsteles gyvūnų, kenčiančių nuo šios retinito formos, akims, taip pat įsitikins, ar CRISPR / Cas9 gali būti panaudotas taisyti kitas mutacijas, sukeliančias tinklainės degeneraciją.
Reklaminis vaizdo įrašas: