Pirmą kartą JAV biologai naudojo CRISPR / Cas9 genomo redaktorių, norėdami atkurti pelės tinklainės ląstelėse esančią DNR ir pašalinti geną, susijusį su visiško aklumo vystymusi, teigiama žurnale „Nature Communications“paskelbtame straipsnyje.
„Ankstesni mūsų eksperimentai parodė, kad tokių gyvūnų aklumo išsivystymo galime išvengti, jei pašalinsime iš tinklainės ląstelių Nrl geną, dėl kurio strypai virsta ląstelėmis, panašiomis į kūgius. Tai padės ateityje sunaikinti ir „buvusius“strypus, ir jų kaimyninius tikrus kūgius “, - aiškina Anand Swaroop iš Nacionalinio akių instituto Bethesda mieste, JAV.
- „Salik.biz“
Žmonių ir daugelio kitų žinduolių akyse yra dviejų rūšių šviesai jautrios ląstelės - kūgiai ir lazdelės. Kūgiai leidžia atskirti spalvas, tačiau jie veikia tik pakankamai aukštoje šviesoje, o strypai leidžia mums pamatyti objektų siluetus silpnoje žvaigždžių ar mėnulio šviesoje.
Kaip sako Svarupas, lazdelės, be „naktinio matymo“, vaidina ir dar vieną svarbų vaidmenį - jos palaiko ir maitina likusias tinklainės ląsteles, o jų sunaikinimas negrįžtamai lemia kūgių ir visos tinklainės mirtį. Dauguma mutacijų, susijusių su regėjimo praradimu, dažniausiai paveikia strypus, o jei jų yra, žmogus dažniausiai praranda pirmąjį naktinį matymą, o paskui galimybę pamatyti pasaulį dienos šviesoje.
Embrionų eksperimentai, kuriuos praeityje atliko Swarupas ir jo kolegos, parodė, kad iš tikrųjų vienas genas Nrl kontroliuoja lazdelių ir kūgių augimą. Jei embriono formavimo metu šis genas pašalinamas, atsiranda tinklainė, kurioje kūgiai nemiršta, nepaisant strypų.
Mokslininkai iškėlė hipotezę, kad šio geno pašalinimas iš suaugusio gyvūno tinklainės ląstelių sukels panašias pasekmes. Vadovaudamiesi šia idėja, biologai sukūrė retrovirusą, pagrįstą populiariu genomo redaktoriumi CRISPR / Cas9, užkrėsdami tik bakterijas ir pašalindami iš DNR DNR geną Nrl.
Biologai išbandė šios genų terapijos darbą su trijų grupių pelėmis, kurių DNR turėjo skirtingas mutacijas, dėl kurių buvo sunaikintos lazdelės ir tinklainė išsigimė. Kaip parodė šie eksperimentai, pašalinus geną, strypai buvo paversti kūgių analogais, o ši transformacija sustabdė tinklainės sunaikinimą.
Galų gale pelės prarado galimybę pamatyti tamsoje, nes visos jų lazdelės buvo išjungtos, tačiau dienos metu jos neprarado. Anot biologų, genų terapija veikė net gydant labai pagyvenusių pelių akis, nors ji buvo ne tokia efektyvi nei užkrečiant jaunų žmonių tinklainę.
Reklaminis vaizdo įrašas:
Pagrindinis kovos su aklumu strategijos pranašumas, kaip pažymi mokslininkai, yra tai, kad ji leidžia sustabdyti tinklainės sunaikinimą, nepaisant to, kuris genas yra sulaužytas lazdelėse, nes pašalinus Nrl, „išjungiami“visi šie DNR regionai.
Nepaisant daug žadančio potencialo, šios genų terapijos klinikiniai tyrimai netrukus gali prasidėti dėl diskusijų aplink CRISPR / Cas9. Šio genomo redaktoriaus sauga medicinos reikmėms dar nepatvirtinta, o jo naudojimas vaisiaus DNR redagavimui Kinijoje pastaruosius kelis mėnesius sukėlė aršias diskusijas.