Garsus CRISPR-Cas9 redaktorius tapo tikru genetikos proveržiu. Su jo pagalba buvo padaryta daug atradimų. Jis taip pat padėjo pagrindą tokiam reiškiniui kaip „genų terapija“. Tačiau Kalifornijos universiteto (San Franciskas) gydytojų grupė, bendradarbiaudama su Kalifornijos universiteto Berkeley mokslininkais, ketina žengti toliau ir naudoti CRISPR redaktorių kaip „genominės chirurgijos“priemonę žmonėms gydyti nuo retų genetinių ligų.
Faktas yra tas, kad įvairūs genetiniai defektai gali būti gana reti ir jais serga ne tiek daug žmonių. Tai reiškia, kad, deja, nėra pelninga kurti vaistus šioms patologijoms gydyti. Žinoma, plėtra šioje srityje nebuvo visiškai sustabdyta, tačiau dėl finansavimo trūkumo jie vyksta „lėčiau, nei norėtume“. Štai kur praverčia genomo redaktorius.
Mokslininkai dabar dirba su ląstelėmis, kurias veikia tokios ligos kaip vitelimorfinė distrofija ir Charcot-Marie-Tooth liga. Pirmasis yra regos sistemos sutrikimas, sukeliantis laipsnišką regėjimo praradimą, o antrasis - galūnių raumenų atrofija, neuropatija ir daugybė kitų simptomų. Tačiau autoriai pasirinko šias ligas ne dėl šios priežasties, o todėl, kad jie yra gana „lengvi taikiniai“, nes juos sukelia vieno nukleotido pakaitalai viename gene. Todėl gana lengva sukurti gydymo būdus. Dabar mokslininkai rengia įvairias „genominės chirurgijos“galimybes ir, jei jų eksperimentai bus sėkmingi, galime tikėtis, kad bus sukurti gydymo metodai ir rimtesnės ligos.
Vladimiras Kuznecovas