„Genų Skalpelis“: Kaip Nulaužti Gyvenimo Kodeksą - Alternatyvus Vaizdas

„Genų Skalpelis“: Kaip Nulaužti Gyvenimo Kodeksą - Alternatyvus Vaizdas
„Genų Skalpelis“: Kaip Nulaužti Gyvenimo Kodeksą - Alternatyvus Vaizdas
Anonim

Naujausi mokslo laimėjimai atvėrė žmonėms prieigą prie šventųjų švenčių - prie „gyvenimo kodekso“arba DNR, suteikdami beveik neribotas galimybes pertvarkyti bet kurį gyvą organizmą. Ar esame pasirengę priimti tokią mokslininkų dovaną?

Greitai žvilgtelėjus į Anthony Jameso kabinetą, nesunku atspėti, ką jis veikia - visos sienos yra padengtos uodų atvaizdais, o lentynos išklotos knygomis apie šiuos vabzdžius.

- „Salik.biz“

Virš darbalaukio yra plakatas, kuriame aiškiai pavaizduoti visi Aedes aegypti uodo vystymosi etapai: lervos išsiritimas iš kiaušinio, vėlesnis jos lėlėjimas ir virsmas suaugusiuoju. Vaizdo mastas privers net įkyrius trilerių gerbėjus apie kraujo ištroškusius milžiniškus vabzdžius. Anthony automobilio valstybiniame numerio ženkle taip pat išdidžiai iškalta nesuprantama raidžių kombinacija - AEDES.

„Tris dešimtmečius buvau tiesiog apsėstas uodų“, - sako Anthony Jamesas, molekulinis genetikas iš Kalifornijos universiteto Irvine. Gamtoje yra apie 3,5 tūkstančio tikrų uodų rūšių, tačiau Anthony domisi tik mirtingiausiomis iš jų. Vienas iš ryškių pavyzdžių yra Anopheles gambiae uodai, ligos nešiotojas, kasmet nužudantis šimtus tūkstančių žmonių.

Biogeografai mano, kad šie uodai į Ameriką iš Afrikos atkeliavo iš vergų prekybininkų laivų XVII amžiuje ir atsinešė geltonąją karštligę, kuri tuo metu nusinešė milijonus žmonių Naujajame pasaulyje. Šiandien šie vabzdžiai taip pat tapo dengės karštligės, nešančios kasmet apie 400 milijonų žmonių, chikungunya, Vakarų Nilo ir Zika virusais, nešiotojais. (Pastaroji siautė 2015 m. Brazilijoje ir Puerto Rike. Tai paskatino daugelio nervų sistemos ligų protrūkį, įskaitant gana retą negalavimą - mikrocefaliją: vaikai gimsta su neproporcingai maža galva ir neišsivysčiusiomis smegenimis.)

Naudodamas CRISPR technologiją, Anthony redagavo asmens genomą dešinėje, kad suaugęs uodas nebegalėtų plisti parazitų. Fluorescenciniai baltymų žymekliai patvirtina, kad operacija buvo sėkminga. Jei dabar „suredaguoti“vabzdžiai bus išleisti į natūralią aplinką, jų palikuonys pamažu pakeis įprastus infekcijos nešiotojus. Tačiau reikalas dar nepasiekė praktinių veiksmų
Naudodamas CRISPR technologiją, Anthony redagavo asmens genomą dešinėje, kad suaugęs uodas nebegalėtų plisti parazitų. Fluorescenciniai baltymų žymekliai patvirtina, kad operacija buvo sėkminga. Jei dabar „suredaguoti“vabzdžiai bus išleisti į natūralią aplinką, jų palikuonys pamažu pakeis įprastus infekcijos nešiotojus. Tačiau reikalas dar nepasiekė praktinių veiksmų

Naudodamas CRISPR technologiją, Anthony redagavo asmens genomą dešinėje, kad suaugęs uodas nebegalėtų plisti parazitų. Fluorescenciniai baltymų žymekliai patvirtina, kad operacija buvo sėkminga. Jei dabar „suredaguoti“vabzdžiai bus išleisti į natūralią aplinką, jų palikuonys pamažu pakeis įprastus infekcijos nešiotojus. Tačiau reikalas dar nepasiekė praktinių veiksmų.

Kalifornijos universiteto Irvine'o Anthony Jameso laboratorijos uodų lervos parodo, kaip maliarija gali būti išnaikinta kartą ir visiems laikams. Abi jos priklauso Anopheles stephensi rūšiai, pagrindinei Plasmodium maliarijos platintojai Azijos miestuose
Kalifornijos universiteto Irvine'o Anthony Jameso laboratorijos uodų lervos parodo, kaip maliarija gali būti išnaikinta kartą ir visiems laikams. Abi jos priklauso Anopheles stephensi rūšiai, pagrindinei Plasmodium maliarijos platintojai Azijos miestuose

Kalifornijos universiteto Irvine'o Anthony Jameso laboratorijos uodų lervos parodo, kaip maliarija gali būti išnaikinta kartą ir visiems laikams. Abi jos priklauso Anopheles stephensi rūšiai, pagrindinei Plasmodium maliarijos platintojai Azijos miestuose.

Pagrindinis Anthony grupės nustatytas tikslas yra surasti raktą į uodų genomą ir padaryti jį taip, kad jie negalėtų plisti pavojingų ligų. Dar visai neseniai jo komanda praktiškai vieni buvo sudėtingame teorinių tyrimų kelyje. Viskas pasikeitė atsiradus naujai revoliucinei technologijai - CRISPR / Cas9: Anthony tyrimai pagaliau rado praktinį pagrindą.

Reklaminis vaizdo įrašas:

CRISPR / Cas9 yra du bakterijų genų sistemos komponentai, atsakingi už šių mažų būtybių imunitetą. Pirmasis vaizduoja trumpus palindrominius DNR pakartojimus (angliškai klasteris reguliariai tarpais išdėstomas trumpais palindrominiais repitais arba sutrumpintai CRISPR), išdėstytus taisyklingose grupėse, tarp kurių yra tarpikliai (pažodžiui: „separatoriai“).

Tarpikliai iš tikrųjų reprezentuoja virusų genų sekcijas ir yra savotiška šių pagrindinių bakterijų priešų genetinių „pirštų atspaudų“kortelė. O „Cas9“yra baltymas, kuris, naudodamas orientacinę RNR - vieno ar kito tarpiklio kopiją, palygina viruso DNR fragmentus, esančius „kortelės indekse“, su svetimomis molekulėmis, įstrigusiomis ląstelėje. Ir jei randama atitiktis, ji išpjauna viruso DNR, bandančią įsibrauti į ląstelę, todėl neįmanoma daugintis.

Paaiškėjo, kad Cas9 galima pritaikyti darbui su bet kuria kreipiančiąja RNR, tai reiškia, kad šis baltymas gali būti nukreiptas norint iškirpti bet kokią DNR seką, kuri yra šios RNR analogas. Kai išpjaustoma tam tikra DNR dalis, viskas, kas liko, yra įterpti reikiamą geną į tarpą (arba jūs negalite įterpti nieko naujo, tiesiog ištrinkite nereikalingą seną). Tuomet pati ląstelė (ir ne tik bakterinė!) Daro viską: jai tokių pertraukų pašalinimas yra įprastas darbas.

Įvaldę bakterijų ginklus nuo virusų, genetikai išmoko greitai ir tiksliai pakeisti bet kurio gyvo organizmo DNR DNR planetoje, ir žmogus nėra išimtis. Tiesą sakant, CRISPR technologija yra skalpelis genetiko rankose, aštresnis ir saugesnis nei chirurgo plieno skalpelis. Pasitelkę naują genų inžinerijos metodą, specialistai gali ištaisyti kai kuriuos genetinius negalavimus - redaguoti mutacijas, sukeliančias raumenų distrofiją, cistinę fibrozę ir netgi nugalėti vieną iš hepatito formų. Neseniai kelios mokslininkų grupės bandė naudoti naują metodą, kad „supjaustytų“imunodeficito viruso (ŽIV) genus, įterptus į žmogaus ląstelių chromosomas - limfocitus. Dar per anksti kalbėti apie naują stebuklingą AIDS išgydymą, tačiau, pasak daugelio ekspertų, jis bus rastas būtent CRISPR technologijos dėka.

Kita aktyvių paieškų sritis yra kova su kiaulių virusais, dėl kurių vis dar neįmanoma pateikti organų transplantacijos iš gyvūnų žmonėms. Jie bando rasti CRISPR technologijos pritaikymą nykstančioms rūšims apsaugoti. Jie pradėjo vykdyti bandymus, kad pašalintų genus iš auginamų augalų DNR, kad nuo jų būtų išvengta vabzdžių kenkėjų. Jei to bus galima pasiekti, žmonija nebebus visiškai priklausoma nuo nuodingų pesticidų.

Nė vienas iš praėjusio šimtmečio mokslinių atradimų nebuvo žadėjęs tiek daug naudos - nei tas etinis klausimas. Pavyzdžiui, ar galima redaguoti sekso ląsteles? Galų gale juose yra genetinės medžiagos, kuri perduodama ateinančioms kartoms - genetiškai modifikuotų asmenų vaikams, anūkams ir proseneliams - ir tt ad infinitum. Nesvarbu, kokiais ketinimais tokiu atveju bus vadovaujamasi genetikoje - ar noras ištaisyti įgimtą negalavimą, ar noras sustiprinti kokią nors naudingą savybę - bet kas išdrįs numatyti visas kišimosi į pačius gyvenimo pagrindus padarinius?

„Jei kas nors staiga išdrįsta transformuoti lytines ląsteles, jis turėtų galvoti tris kartus“, - atspindi Kembridžo plačiojo instituto direktorius Ericas Landeris, kuris vadovavo ne taip seniai sensacingam žmogaus genomo projektui. - Ir kol šis drąsuolis neįrodys plačiajai visuomenei, kad yra svarių priežasčių tokiam įsikišimui į žmogaus prigimtį, ir visuomenė nepriima jo įrodymų, negali būti klausimo apie jokius gilius genomo pokyčius. Tačiau mokslininkams dar nepavyko rasti atsakymų į daugelį etinių klausimų. Ir aš nežinau, kas ir kada galės jiems duoti “.

Ir delsimas šiuo atveju yra panašus į mirtį tikrąja to žodžio prasme. Taigi, remiantis JAV ligų kontrolės ir prevencijos centrų prognozėmis, artėjant siautėjančiai Zikos epidemijai Puerto Rike, daugiau nei ketvirtadalis salos 3,5 milijono gyventojų taps šios ligos nešiotojais (remiantis kitų patogenų plitimo modeliais), kuriuos neša uodai). Tai reiškia, kad tūkstančiams nėščių moterų gresia pavojus pagimdyti nedarbingą ar negyvybingą vaiką.

Šiuo metu tikrai veiksmingas problemos sprendimas yra vienas - užtvindyti visą salą insekticidais, kurie sunaikins vabzdžių pernešėjus. [Tai padarė SSRS laiku, statydamas Bratsko hidroelektrinę. - Rusijos redakcijos pastaba (RRP).] Tačiau Anthony Jamesas siūlo kitą būdą visiems laikams išnaikinti ligą. Norėdami tai padaryti, jums tiesiog reikia redaguoti uodų genomą naudojant CRISPR technologiją.

Tiesioginis genomo redagavimas leidžia apeiti „nekintamus“paveldimumo dėsnius. Gamtoje yra taip nustatyta, kad lytinio dauginimosi metu tėvai perduoda savo atžaloms po vieną genų kopiją. Tačiau kai kurie laimingi genai gavo evoliucijos „dovaną“: jų tikimybė paveldėti viršija 50 procentų. Tiesa, tokių genų savininkai vargu ar bus patenkinti tokia likimo dovana: paprastai tai yra genai, pernešantys rimtas ligas. Dabar, bent jau teoriškai, mokslininkai gali naudoti CRISPR technologiją, kad iš DNR grandinės išpjaustytų defektus turinčius genus. Be to, pakitęs genotipas populiacijoje išplis natūraliai (lytiškai).

Šenzeno tarptautinio regeneracinės medicinos centro darbuotojas prieš įeidamas į sterilų kambarį, kuriame kiaulės akies ragenos ląstelės yra modifikuotos transplantacijai žmonėms
Šenzeno tarptautinio regeneracinės medicinos centro darbuotojas prieš įeidamas į sterilų kambarį, kuriame kiaulės akies ragenos ląstelės yra modifikuotos transplantacijai žmonėms

Šenzeno tarptautinio regeneracinės medicinos centro darbuotojas prieš įeidamas į sterilų kambarį, kuriame kiaulės akies ragenos ląstelės yra modifikuotos transplantacijai žmonėms.

Ilgasis Haibinas iš Guangdžou farmacijos tyrimų instituto išmuša Tiangu barzdą - vieną iš dviejų iš embrionų užaugintų šunų, kurio genomas buvo suredaguotas taip, kad jo raumenų masė padvigubėtų. Tokie eksperimentai leidžia mokslininkams geriau suprasti žmonių raumenų distrofijos mechanizmus
Ilgasis Haibinas iš Guangdžou farmacijos tyrimų instituto išmuša Tiangu barzdą - vieną iš dviejų iš embrionų užaugintų šunų, kurio genomas buvo suredaguotas taip, kad jo raumenų masė padvigubėtų. Tokie eksperimentai leidžia mokslininkams geriau suprasti žmonių raumenų distrofijos mechanizmus

Ilgasis Haibinas iš Guangdžou farmacijos tyrimų instituto išmuša Tiangu barzdą - vieną iš dviejų iš embrionų užaugintų šunų, kurio genomas buvo suredaguotas taip, kad jo raumenų masė padvigubėtų. Tokie eksperimentai leidžia mokslininkams geriau suprasti žmonių raumenų distrofijos mechanizmus.

2015 m. Anthony Jamesas publikavo straipsnį žurnale „Proceedings of the National Academy of Sciences“, kuriame aprašė CRISPR metodo naudojimą genetiškai modifikuoti maliarijos uodus. „Įdėję tam tikrus genus, uodai negalės paskleisti mirtinos ligos sukėlėjų“, - aiškina Jamesas. "Bet tuo pačiu metu niekas kitas jų gyvenime nepasikeis".

„Dešimtmečius dirbau ramiai ir tyliai, niekas apie mane nežinojo. Dabar suskamba mano telefonas “, - priduria jis, linktelėdamas galvą ant ant stalo sukrautų laiškų krūvos. Bet Anthony puikiai supranta, kad dirbtinai sukurtos mutacijos, skirtos greitai plisti laukinių gyvūnų populiacijoje, pradžia gali sukelti nenuspėjamų padarinių ir, galbūt, negrįžtamus gamtos pokyčius. „Vabzdžių, kurių genomas yra redaguotas laboratorijoje, paplitimas natūralioje aplinkoje tikrai yra susijęs su tam tikra rizika“, - sako mokslininkas. "Tačiau, mano nuomone, neveikimas yra dar pavojingesnis".

Genetikai daugiau nei prieš 40 metų išmoko, kaip iš kai kurių organizmų genomo pašalinti tam tikras nukleotidų sekas ir perduoti jas kitiems, kad pakeistų naujų savininkų prigimtį. Molekuliniai biologai numatė milžiniškas galimybes, kurias jiems žada rekombinantinis DNR metodas - tai yra naujos technologijos pavadinimas. Tačiau entuziazmas sumažėjo, kai jie suprato, kad DNR perkėlimas tarp skirtingų rūšių gali sukelti nekontroliuojamą virusų ir kitų patogenų plitimą, o vėliau - ligų, nuo kurių nėra natūralaus gynybos mechanizmo, atsiradimą. Tai reiškia, kad nebus gatavų vakcinų nuo šių ligų.

Nenuspėjama ateitis visų pirma išgąsdino pačius mokslininkus. 1975 m. Kalifornijoje, „Asilomar“konferencijoje, viso pasaulio molekuliniai biologai aptarė genų inžinerijos keliamą riziką ir sudarė darbo grupę, skirtą priemonių, skirtų genomo eksperimentų saugumui pagerinti, rinkiniui sukurti.

Netrukus tapo aišku, kad pasiekiamas priimtinas saugumo lygis, o naujojo taikomojo mokslo galimybės viršijo plačiausius lūkesčius. Genetinė inžinerija palaipsniui pradėjo keisti milijonų žmonių gyvenimus į gerąją pusę. Cukriniu diabetu sergantys pacientai gavo stabilų insulino šaltinį: mokslininkai genams, atsakingiems už insulino sintezę žmogaus organizme, perkėlė bakterijas, o genetiškai modifikuotų bakterijų milžiniškos kolonijos virto tikromis insulino gamyklomis.

Augalų genetinės modifikacijos dėka atsirado nauji derlingi derliai, atsparūs herbicidams ir vabzdžiams - prasidėjo naujas žaliosios revoliucijos turas.

Prieš embrionų patekimą į gimdą, buvo atlikta išsami genetinė pirminės implantacijos diagnozė (PGD) - testas, leidžiantis pasirinkti tik sveikus embrionus. Operaciją atlikęs Ohajo Reprodukcinės genetikos ir reprodukcijos instituto gydytojas Ilanas Tur-Kaspas apskaičiavo, kad PGD padės sumažinti cistinės fibrozės gydymo išlaidas 2,2 milijardo dolerių per metus
Prieš embrionų patekimą į gimdą, buvo atlikta išsami genetinė pirminės implantacijos diagnozė (PGD) - testas, leidžiantis pasirinkti tik sveikus embrionus. Operaciją atlikęs Ohajo Reprodukcinės genetikos ir reprodukcijos instituto gydytojas Ilanas Tur-Kaspas apskaičiavo, kad PGD padės sumažinti cistinės fibrozės gydymo išlaidas 2,2 milijardo dolerių per metus

Prieš embrionų patekimą į gimdą, buvo atlikta išsami genetinė pirminės implantacijos diagnozė (PGD) - testas, leidžiantis pasirinkti tik sveikus embrionus. Operaciją atlikęs Ohajo Reprodukcinės genetikos ir reprodukcijos instituto gydytojas Ilanas Tur-Kaspas apskaičiavo, kad PGD padės sumažinti cistinės fibrozės gydymo išlaidas 2,2 milijardo dolerių per metus.

Abu 16 mėnesių Džeko tėvai yra to paties defekto geno nešiotojai, vadinasi, 25 proc. Tikimybės, kad jų vaikai paveldės cistinę fibrozę. Laimei, pats Džekas nėra jautrus šiam negalavimui, tačiau laikui bėgant jis taip pat gali perduoti ligą paveldėjimo būdu
Abu 16 mėnesių Džeko tėvai yra to paties defekto geno nešiotojai, vadinasi, 25 proc. Tikimybės, kad jų vaikai paveldės cistinę fibrozę. Laimei, pats Džekas nėra jautrus šiam negalavimui, tačiau laikui bėgant jis taip pat gali perduoti ligą paveldėjimo būdu

Abu 16 mėnesių Džeko tėvai yra to paties defekto geno nešiotojai, vadinasi, 25 proc. Tikimybės, kad jų vaikai paveldės cistinę fibrozę. Laimei, pats Džekas nėra jautrus šiam negalavimui, tačiau laikui bėgant jis taip pat gali perduoti ligą paveldėjimo būdu.

Buvo plačiai paplitęs ir gydymas naudojant genų inžineriją. Tik maisto pramonė susidūrė su visuomenės pasipriešinimu tiems patiems moksliniams metodams. Nepadėjo ir daugybė tyrimų, rodančių, kad valgyti maistą, pagamintą iš genetiškai modifikuotų organizmų (GMO) nėra pavojingesnio už tradicinį maistą. Isterija aplink GMO patvirtina, kad žmonės yra pasirengę atsisakyti net tų maisto produktų, kuriuos mokslo bendruomenė pripažino saugiais. [Ir tai nepaisant to, kad buvo užfiksuoti nelaimingi atsitikimai, susiję su „sveikų“ekologiškų produktų vartojimu, ir niekas nenukentėjo dėl genetiškai modifikuoto maisto vartojimo! Tačiau dėl menkai išsilavinusių politikų, kurių pasisakymai akimirksniu yra paimami ir skleidžiami žiniasklaidoje,paprasti žmonės susidaro priešingą įspūdį. - KONTAKTAS]

Pradėjus naudoti rekombinantinės DNR metodą, terminai „transgeninis“ir „genetiškai modifikuotas“reiškia organizmus, sukurtus sujungus modifikuoto organizmo DNR su DNR fragmentais, paimtais iš kitų rūšių. Galbūt CRISPR technologija padės mokslininkams įtikinti pasaulietį: kai kuriais atvejais genų inžinerija yra ne tik reikalinga, bet ir būtina. Galų gale, ši technologija leidžia pakeisti tam tikros rūšies genomą nedalyvaujant svetimoms DNR.

Ryškus to pavyzdys yra auksiniai ryžiai. Vienintelis skirtumas tarp šios genetiškai modifikuotos ryžių veislės nuo originalios rūšies yra tas, kad jos grūduose, modifikacijos dėka, gausu vitamino A. Kasmet besivystančiose šalyse iki vitamino A trūkumo apie pusę milijono vaikų praranda regėjimą, tačiau aktyvistai, priešingi GMO, vis dar blokavo tiek mokslinius tyrimus, tiek komercinę auksinių ryžių gamybą. Dabar genetikai pakeitė taktiką ir pradėjo keisti įprastų ryžių savybes naudodami CRISPR, kad, pasiekdami tą patį rezultatą, redaguodami augalo genus. O grupei mokslininkų, vadovaujamų Kaišio Gao iš Kinijos mokslų akademijos, pavyko pašalinti visus tris vieno iš kviečių genų egzempliorius, kad būtų išvesta augalų veislė, atspari pavojingai grybelinei ligai - miltligei.

Tūkstantmečius agronomai sijojo - žinoma, nesąmoningai - vienos ar kitos rūšies atstovų genus, kerta skirtingas veisles. CRISPR technologija iš tikrųjų yra ekonomiškesnis atrankos metodas - labai tikslus ir greitas. Kai kuriose šalyse GMO veislių ir veislių, gautų naudojant CRISPR technologiją, skirtumus jau oficialiai patvirtino reguliavimo institucijos, kaip tai padarė Vokietijos, Švedijos ir Argentinos vyriausybės.

Be artėjančių pokyčių maisto pramonėje, sunku pervertinti CRISPR metodo galimybes medicinoje. Ši technologija jau labai supaprastino onkologijos tyrimus - dabar mokslininkams daug lengviau laboratorijoje sukurti eksperimentinius vėžio ląstelių klonus ir ištirti ant jų įvairius vaistus, kad būtų galima nustatyti efektyviausius kovojant su besivystančiu naviku.

Gydytojai netrukus išbandys CRISPR metodą tam tikroms ligoms gydyti tiesiogiai. Pvz., Žmonių, kenčiančių nuo hemofilijos, kamieninės ląstelės gali būti redaguojamos už paciento kūno ribų, siekiant ištaisyti ligą sukeliančius mutantus genus.

Tuomet naujas sveikas ląsteles reikės švirkšti atgal į paciento kraują.

Per kelerius ateinančius metus mūsų laukia nuostabesni mokslo proveržiai. Pavyzdžiui, Jungtinėse Valstijose organų transplantacijai yra užregistruota apie 120 tūkst. Žmonių, ir ši eilutė tik auga. Tūkstančiai žmonių žūsta nelaukdami gelbėjimo operacijos. (Ir tai neatsižvelgiant į tuos šimtus tūkstančių žmonių, kurie dėl įvairių medicininių priežasčių net negali patekti į organų transplantacijos sąrašą!) Daugelį metų mokslininkai bandė išspręsti problemą, įskaitant naudojimąsi gyvūnų organais. Kiaulės yra viena iš kandidačių į donorystę, tačiau jų DNR yra endogeninių kiaulių retrovirusų (PERV), panašių į ŽIV ir galinčių užkrėsti žmogaus ląsteles. Joks vyriausybės reguliavimo organas jokiomis aplinkybėmis neleis persodinti užkrėstų organų ir dar visai neseniai niekam nepavyko visiškai pašalinti retrovirusų iš kiaulių ląstelių.[Kiaulių organai naudojami kaip galimi transplantacijos atvejai, nes jų dydis yra panašus į žmonių ir juos lengviau iškelti nei šimpanzių ir gorilų (jau neminint etinių problemų), o ne todėl, kad jie genetiškai artimesni žmonėms nei beždžionės. - CONT'D.] Tikimasi, kad kiaulių genomo redagavimas naudojant CRISPR leis genetikams atlikti transplantacijas žmonėms.

Harvardo medicinos mokyklos ir Masačusetso technologijos instituto profesoriaus George'o Church'o vadovaujama grupė jau sugebėjo iš kiaulės inksto ląstelės DNR iškirpti visus 62 PERV virusų genus - sudėtinga operacija su tuo pačiu kelių genomo regionų redagavimu, atlikta pirmą kartą. Laboratorijoje sumaišius modifikuotas ląsteles su žmogaus ląstelėmis, nė viena žmogaus ląstelė neužsikrėtė. Tie patys specialistai sugebėjo sėkmingai redaguoti kitų rūšių kiaulių ląsteles, pašalindami iš jų 20 genų, sukeliančių svetimus audinius žmogaus imuninei sistemai. Tai yra dar vienas svarbus sėkmingo gyvūnų organų transplantacijos žmonėms komponentas.

George'as dabar užsiima modifikuotų ląstelių klonavimu, kad iš jų išaugintų pilnaverčius kiaulių embrionus. Po metų ar dvejų jis tikisi pradėti eksperimentus su primatų augintojais ir, jei po bandymo transplantacijos organai pradės funkcionuoti be pertraukų, o atmetimas neįvyks, tada kitame etape bus galima atlikti eksperimentus, įtraukiant savanorius. Remiantis optimistinėmis Bažnyčios prognozėmis, tokios žmonių operacijos taps realiomis per pusantrų metų, atsižvelgiant į tai, kad daugeliui pacientų alternatyva rizikai yra neišvengiama mirtis.

Per visą savo mokslinę karjerą George'as ieškojo būdo, kaip padėti žmonėms, kuriems gydytojai atsisakė transplantacijos dėl mažo pasisekimo. „Sprendimas dėl organų persodinimo yra vienas sunkiausių gydytojams“, - aiškina jis. - Būtina atsižvelgti į daugelį veiksnių: infekcinių ligų buvimą, piktnaudžiavimą alkoholiu ir apskritai viską, kas „neteisinga“su potencialiu gavėju. Paprastai atsisakymą patvirtina žodžiai, kad transplantacija neatneš reikšmingos naudos pacientui. Bet tai iš esmės neteisinga: žinoma, transplantacija suteikia antrą galimybę bet kuriam asmeniui! Jums tiesiog reikia pateikti pakankamą kiekį donorų organų! “

Kitas CRISPR technologijos laukas, kuris nėra apaugęs, yra nykstančių rūšių populiacijų atkūrimas. Pavyzdžiui, paukščių populiacija Havajų salose sparčiai mažėja - visa tai kalta dėl ypatingo tipo maliarijos plazmodiumo, kuris paveikia paukščius. Iki XIX amžiaus pradžios banginių laivai į salas atnešė uodų, vietiniai paukščiai niekada nebuvo susidūrę su dipteranų gabenamomis ligomis ir neturėjo laiko ugdyti jų imunitetą. Tik 42 endeminės Havajų rūšys išliko iki šių dienų, o trys ketvirtadaliai jų jau yra nykstančios. Amerikos paukščių apsaugos organizacija sugebėjo Havajams suteikti „nykstančių paukščių rūšių pasaulio sostinės“statusą. Jei paukščių maliarija nebus sustabdyta redaguojant uodų genomą, salos greičiausiai praras visas savo rūšis.

Šio Anthony Jameso laboratorijos uodo žarnos užpildytos karvės krauju. Tokie vabzdžiai gali perduoti Zikos virusą ir dengės karštligę, tačiau jų genomą galima modifikuoti naudojant CRISPR technologiją taip, kad pakitusių individų palikuonys būtų sterilūs
Šio Anthony Jameso laboratorijos uodo žarnos užpildytos karvės krauju. Tokie vabzdžiai gali perduoti Zikos virusą ir dengės karštligę, tačiau jų genomą galima modifikuoti naudojant CRISPR technologiją taip, kad pakitusių individų palikuonys būtų sterilūs

Šio Anthony Jameso laboratorijos uodo žarnos užpildytos karvės krauju. Tokie vabzdžiai gali perduoti Zikos virusą ir dengės karštligę, tačiau jų genomą galima modifikuoti naudojant CRISPR technologiją taip, kad pakitusių individų palikuonys būtų sterilūs.

Jackas Newmanas, buvęs „Amyris“vyriausiasis mokslininkas, pradėjęs sintetinį artemisininą - vienintelį veiksmingą vaistą žmonių maliarijai gydyti, dabar siekia kovoti su uodų platinamomis paukščių ligomis. Vienintelis gana veiksmingas paukščių apsaugos būdas šiandien yra visiškas ligos sukėlėjų naikinimas, todėl reikia naudoti toksinius agentus, kurie turi būti purškiami didžiuliame plote. Santykinis - nes net ir laikantis šio požiūrio sėkmė visai negarantuojama. „Kad uodas žūtų, insekticidas turi patekti tiesiai į jį“, - aiškina Newmanas. Tačiau kraupūs žmonės didžiąją gyvenimo dalį praleidžia slepdamiesi medžių vainikuose ir slėpdamiesi uolų gilumoje ar tarp akmenų. Norėdami nuodyti didžiąją dalį uodų gyventojų, visos Havajų salos turės būti užlietos chemikalais. Jei einame genomo keitimo keliu ir sterilizuojame uodus, tada paukščius galime išgelbėti nesunaikindami jų buveinių. „Genetinė inžinerija yra neįtikėtinai tikslus kelių problemų sprendimas Havajuose“, - sako Jackas. „Paukščių maliarija nuolat naikina salų ekosistemą, tačiau mes turime galimybę ją sustabdyti. Ar mes tiesiog sėsime atgal ir žiūrime, kaip gamta miršta prieš mūsų akis? “

Tiesa, ne visi džiaugiasi greita pažanga. Pavyzdžiui, 2016 m. Vasario mėn. JAV nacionalinės žvalgybos direktorius Jamesas Klepperis savo metinėje kalboje Senatui perspėjo, kad genų inžinerijos technologijos, tokios kaip CRISPR, gali būti naudojamos kuriant masinio naikinimo ginklus. Tačiau mokslo bendruomenė iškart atkreipė dėmesį į tokių teiginių nepagrįstumą, pripažindama juos pernelyg radikaliais. Teroristai turi daug lengvesnius ir pigesnius būdus užpulti civilius, nei užkrėsdami ūkio laukus nauja liga arba sukūrę mirtiną virusą.

Žinoma, negalima visiškai atmesti galimos žalos, kurią sukelia naujų genų technologijų naudojimas. "Kokios gali būti neapgalvoto genomo tvarkymo pasekmės?" - klausia Kalifornijos universiteto (Berkeley) chemijos ir molekulinės biologijos profesorė Jennifer Doudna.

2012 m. Jennifer kartu su savo kolege Emmanuelle Charpentier iš Užkrečiamosios biologijos instituto Berlyne (vienas iš „Max Planck“tyrimų institutų tinklo) pirmą kartą pritaikė CRISPR technologiją DNR redagavimui, atsako į šį klausimą: „Nemanau, kad mes pakankamai žinome apie žmogaus ir kitų gyvūnų genomą, tačiau žmonės vis tiek naudos šią technologiją - kad ir kaip gerai ji būtų ištirta “.

Kuo greičiau vystosi mokslas, tuo baugingesnės atrodo technologinės grėsmės, su kuriomis susiduria žmonija. Biologija tampa paprastesnė ir prieinamesnė, ir netrukus visi galės eksperimentuoti su namų CRISPR rinkiniu - kaip radijo mėgėjai, kurie namuose renka visų rūšių imtuvus ir siųstuvus. Taigi pagrįstas yra nerimas dėl to, ką mėgėjų mėgėjai gali atlikti namų laboratorijose, jei gauna savo rankomis įrankį, skirtą pakeisti pagrindinius gyvūnų ir augalų genetikos pagrindus.

Ir vis dėlto nereikėtų pamiršti nuostabių genetinės inžinerijos galimybių. Galų gale, jei, pavyzdžiui, žmonija gali amžinai atsikratyti maliarijos ir kitų kraujo nešiotojų pernešamų ligų, tai neabejotinai taps vienu didžiausių šiuolaikinio mokslo laimėjimų. Ir nors dar per anksti kalbėti apie CRISPR technologijos naudojimą žmogaus embrionams redaguoti, yra ir kitų būdų, kaip paversti lytinių ląstelių genomą, galintį išgydyti ligas nepažeidžiant ateities kartų DNR.

Pavyzdžiui, vaikams, sergantiems Tay-Sachso liga, trūksta fermentų, reikalingų gangliozidų suskaidymui, riebalų rūgštims, kaupiančioms smegenų nervų ląstelėse, dėl kurių šios ląstelės žūva ir dėl to slopinamas psichinis bei fizinis vystymasis, o vėliau - ankstyvas vaiko mirtis. Liga yra labai reta ir tik tais atvejais, kai abu tėvai perduoda savo vaikams nekokybišką to paties geno kopiją (tai būdinga uždaroms žmonių grupėms su artimu kryžminimu. Naudodamiesi CRISPR technologija, galite ištaisyti vieno iš tėvų genetinę medžiagą - pavyzdžiui, tėvo spermą - ir vaikas greičiausiai nepaveldės abiejų defektų kopijų iš karto.

Ateityje tokia genų terapija gali išgelbėti gyvybes ir sumažinti ligos tikimybę. Panašų efektą jau galima pasiekti - dirbtiniu apvaisinimu: embriono pasirinkimas be defektinės genų kopijos užtikrina, kad naujagimis nepaveldės ligos savo palikuonims.

„Genų perdavimo technologija ir CRISPR suteikia mums plačiausias galimybes, apie kurias anksčiau niekas negalėjo nė svajoti“, - apibendrina Stankaso medicinos mokyklos Teisės ir gyvybės mokslų centro direktorius Hankas Greeley. - Su jų pagalba mes galime padaryti daug gero. Tačiau svarbu suvokti, kad įgijome visiškai kitokios galios, todėl būtina įsitikinti, kad ja protingai naudojamės. Kol kas nesame pasirengę prisiimti tokios atsakomybės, tačiau nereikėtų praleisti nė dienos - dar reikia daug nuveikti, kad ateityje sau garantuotume ramų gyvenimą “.