2016 m. Rugpjūčio mėn. Kinijos mokslininkai pradės eksperimentą, norėdami redaguoti suaugusiųjų DNR, naudodami revoliucinę CRISPR / Cas-9 technologiją, plačiai žinomą visame pasaulyje kaip CRISPR. Mokslininkai bandys išpjauti defektinę plaučių vėžiu sergančių pacientų ląstelių DNR, kurios ligos neįmanoma įveikti įprastomis procedūromis. Apie tai praneša Sciencealert.com.
Kinų mokslininkai anksčiau negyvybingiems žmogaus embrionams naudojo CRISPR be didelės sėkmės, tačiau pirmą kartą pasaulio praktikoje suaugusio žmogaus gydymui bus naudojama DNR redagavimo priemonė.
Jei tai pavyks, tikimasi, kad tai gali paskatinti tolesnes CRISPR programas. CRISPR / Cas-9 technologija leidžia tyrėjams efektyviai supjaustyti ir įterpti DNR atgal į ląsteles. Tyrimai su gyvūnais įrodė šios priemonės veiksmingumą gydant genetines ligas, tokias kaip Diušeno raumenų distrofija.
Sičuano universiteto Vakarų Kinijos ligoninėje prasideda naujas (galbūt) medicinos etapas. Eksperimente dalyvaus pacientai, kuriems jau buvo atlikta chemoterapija ir spindulinė terapija - kitaip tariant, beviltiška.
Anksčiau mokslininkai kalbėjo apie etines problemas, susijusias su CRISPR įrankio naudojimu, kuris gali sukelti genetinius spermos ir kiaušinių pokyčius, kuriuos galima perduoti ateities kartoms. Kai kurie išreiškė susirūpinimą, kad tai gali paskatinti „dizainerių“vaikų vystymąsi - tėvai gali pasirinkti tam tikrus asmenybės bruožus, kad įrašytų juos į savo vaiko DNR.
Tačiau svarbu pažymėti, kad naujasis Kinijos tyrimas redaguos tik pacientų T ląstelių imuninę sistemą, nepaveikdamas ląstelių gametos, kuri gali būti perduodama palikuonims. CRISPR atlikti pakeitimai apsiribos tyrime dalyvaujančių pacientų skaičiumi - šis skaičius dar neatskleidžiamas.
Tyrimo metu Kinijos mokslininkai iš pacientų kraujo išskirs T ląsteles ir pašalins geną, iš kurio susidaro baltymas, vadinamas PD-1. Šis baltymas neleidžia T ląstelėms nustatyti ir naikinti vėžinių ląstelių.
Komanda laboratorijoje atkartos šias naujas CRISPR modifikuotas T ląsteles ir tada implantuos jas atgal į paciento kūną, kad būtų implantuota į imuninę sistemą. Idėja yra ta, kad PD-1 slopintos T ląstelės galės natūraliai susekti ir sunaikinti plaučių vėžio ląsteles.
Reklaminis vaizdo įrašas:
CRISPR / Cas-9 taip pat gali įterpti naują DNR į ląstelės genomą. Šis procesas yra panašus į imunoterapiją, mokslininkai gali išskirti imunines ląsteles, jas genetiškai modifikuoti ir vėl suleisti pacientams. Genų redagavimas jau išgelbėjo mergaitės gyvybę, kuriai diagnozuota nepagydoma leukemija.
CRISPR yra nepaprastai paprastas ir universalus. Nors praeityje mokslininkams prireikė metų, kad būtų sukurtos tinkamos molekulinės žirklės tam, kad iškirptų specifinius genus, CRISPR galima užprogramuoti veikti bet kurioje genomo dalyje.
Pernai JAV nacionaliniai sveikatos institutai patvirtino panašius bandymus. Amerikos eksperimento metu bus naudojamas papildomas genas kovai su trijų rūšių vėžiu - melanoma, sarkoma ir mieloma. Šiais metais gali prasidėti JAV tyrimai, tačiau Kinija pirmoji išbandys šį nepaprastai galingą įrankį ant gyvo žmogaus.