Lapkričio 29 dieną paskelbtoje Audito rūmų ataskaitoje apie sveikatos draudimo sistemos ateitį pirmiausia atkreiptas dėmesys į siūlomus laisvai praktikuojančių gydytojų veiklos apribojimus. Tačiau kitas svarbus momentas liko nepastebėtas. Mes kalbame apie „kai kurių naujų gydymo būdų kainą“, ypač onkologijoje, kaip nurodyta medžiagos 26 puslapyje, ir apie jų galimą naštą mūsų sveikatos priežiūros sistemai.
Genų terapija nuo vėžio minima kaip konkretus brangiai kainuojančios procedūros pavyzdys. Tai yra tam tikrų mūsų ląstelių genų pakeitimas, siekiant kovoti su liga. Bet pažiūrėkime, ką šie nauji ir tariamai perspektyvūs gydymo būdai gali suteikti pacientams. Ir kaip jie gali kelti grėsmę sveikatos draudimo sistemai.
Genų terapija vėžio tikslais Prancūzijoje dar nėra prieinama, nes ji yra vertinimo etape. Tačiau ūminės leukemijos atvejais Jungtinėse Valstijose jau patvirtinti du metodai. Jų atsiveriančios perspektyvos sukėlė Maisto ir vaistų administracijos (FDA) entuziazmą.
Rugpjūčio 30 d. Tai leido pradėti Šveicarijos farmacijos kompanijos „Novartis“veiklą rinkoje. FDA direktorius Scottas Gottliebas šiuo klausimu padarė tokį pareiškimą: "Šis istorinis sprendimas žymi naują medicinos naujovių etapą - galimybę perprogramuoti paciento ląsteles kovojant su mirtinu vėžiu".
Po kelių savaičių leidimą „Yescarta“taip pat suteikė Kalifornijos „Gilead“laboratorija. FDA vadovas šį metodą pavadino „reikšmingu nauju etapu kuriant visiškai naują medicininę paradigmą gydant sunkias ligas“.
Aistra genų terapijai
Norint suprasti šio entuziazmo priežastis, reikia atsigręžti į 1990-uosius. Po pirmųjų žmogaus genetikos laimėjimų ir genomo iššifravimo medicinoje atsivėrė naujas horizontas: genų terapija.
Reklaminis vaizdo įrašas:
Teoriškai idėja yra labai paprasta. Kadangi specifines ligas sukelia genetinės mutacijos, kodėl gi ne tiesiogiai pašalinti šiuos sutrikimus? Pataisyta sugedusio geno, „medicininio geno“, versija yra įvedama į kūną, siekiant atkurti paveiktą biologinę funkciją.
Praktiškai kelias pasirodė daug dyglesnis, nei tikėtasi. Nors genų terapijos pramonė turi plačią vyriausybės paramą, bandymai gydyti pacientus neperžengė klinikinių tyrimų ribų. „Kymriah“buvo pirmasis tokio tipo vaistas, patvirtintas JAV. Netrukus sekė „Yescarta“.
Medicininiai ir finansiniai pažadai
Bet kaip jie gavo licenciją, kurios jiems reikėjo norint patekti į rinką vos per mėnesį? Pirma, mes kalbame apie naują genų terapijos tipą. Tam naudojamos mūsų imuninės sistemos ląstelės - T-limfocitai, kurie yra paimti iš vėžiu sergančių pacientų ir vėliau laboratorijoje genetiškai modifikuoti. Kuo čia ypatinga? Tai ne apie ląstelių DNR „taisymą“, o apie papildomos DNR įvedimą į jas, kad jos pradėtų gaminti medžiagą, kuri nėra natūraliai išskiriama.
Šią medžiagą tam tikru būdu galima apibūdinti kaip chimerą, nes ji susidaro susiliejus dviem elementams, iš kurių vienas gaunamas iš pelės, kitas - iš žmogaus. Tokiu būdu sukurti limfocitai (CAR-T - chimerinis antigeno atsakas T) leidžia imuninei sistemai susidoroti su liga. Kitaip tariant, jie gali kovoti su vėžinėmis ląstelėmis.
Antra, JAV davė kelią šiems metodams, nes jie gali kovoti su vėžiu, atspariu esamiems gydymo būdams: ūmine limfoblastine leukemija vaikams, sergantiems Kymriah, ir suaugusiems, sergantiems Yescarta. Iki šiol rimtas genų terapijos šalutinis poveikis sustabdė jos vystymąsi. Prancūzijoje kai kuriems pacientams po leukemijos buvo nutraukta eksperimentinė terapija vaikams, kurių susilpnėjusi imuninė sistema. Tačiau nepagydomų mirtinų ligų atveju šalutinių reiškinių klausimas nublanksta į antrą planą. Be to, eksperimentiniai metodai yra plačiai paplitę onkologijoje, o labai toksiški vaistai jau seniai tapo įprasti.
Pagreitinta patikros procedūra
Galiausiai Kymriahas ir Yescarta išlaikė prioritetinį patikrinimą, tai yra greitąjį bėgimą. Jei kalbama apie gydymo metodus, kurie leidžia kovoti su pavojinga ir potencialiai mirtina liga, jie gali gauti pirmąjį leidimą, remdamiesi preliminariais duomenimis. Tokios priemonės, kurios žymiai sumažina finansinę riziką komercializavimo prasme, labai prisidėjo prie investuotojų pritraukimo (o jas ypač motyvuoja tai, kad potenciali rinka yra labai didelė).
Pagrindinis klausimas - ar preliminarūs rezultatai bus patvirtinti praktiškai. Be to, tai yra dar aktualiau, nes keli panašūs tyrimai su kitų rūšių vėžiu buvo nutraukti dėl pacientų mirties.
Kymriahas ir Yescarta kelia entuziazmo bangą - tiek medicininį, tiek finansinį. Su jomis susijusios viltys ir nerimas yra tai, ką sociologas Pierre-Benoît Joly vadina „mokslo ir technologijos pažadų režimu“. Tai skatina vyriausybes, įmones, pacientus ir klinikas investuoti, jei nėra patikimų ir patikrintų rezultatų.
Neįkainojamas gydymas?
Naujų metodų sukeltus medicinos ir mokslo pokyčius lydi dideli ekonominiai ir politiniai pokyčiai. Karščiausios diskusijos sukasi dėl šio klausimo: deklaruotos gydymo kainos.
Farmacijos laboratorijos nurodo 475 000 USD vienam pacientui „Kymriah“ir 373 000 USD už „Yescarta“, neskaičiuojant šalutinių poveikių. Tokia didelė kaina verčia abejoti finansinėmis įvairių šalių sveikatos priežiūros sistemų galimybėmis gydyti visus pacientus. Beje, šis klausimas yra susijęs su visais „novatoriškais“vėžio gydymo būdais.
Kol kas sunku įvertinti poveikį biudžetui. Šių metų vasarį paskelbtoje Ekonomikos, socialinių ir aplinkos reikalų tarybos ataskaitoje Prancūzijoje pažymėta, kad iš viso „naujoviškiems“vaistams nuo vėžio per metus gali prireikti nuo 1 iki 1,2 milijardo eurų. Norint geriau suprasti mastą, verta prisiminti, kad šiuo metu vėžiui išleidžiama 15 mlrd. (2014 m. Duomenys). Ši liga iš viso sudaro 10% sveikatos draudimo sistemos išlaidų.
Garantuotas rezultatas
Atsakydamas į šiuos nuogąstavimus, „Novartis“siūlo pateikti „Kymriah“į rinką pagal (santykinai) naują sutartinę schemą: „mokėti už rezultatus“. Jei per mėnesį nebus pastebimo paciento būklės „pagerėjimo“, įmonė už gydymą neapmokės.
Šis požiūris kelia daug klausimų. Ką tiksliai reiškia „tobulėjimas“? Visiška ir ilgalaikė remisija? Ir kodėl sveikatos vertinimas turėtų būti atliekamas tik mėnesį? Šiais kriterijais abejoja kelios Prancūzijos, Europos ir Amerikos NVO, siekiančios užtikrinti galimybę gauti gydymą.
Iš pirmo žvilgsnio darbo užmokestis atrodo kaip paprastas ir netgi teisingas principas. Tiesą sakant, jis kainos klausimą perkelia į kitą sferą - poveikio, gauto dėl gydymo, sferą. Ir jo vertinimas nėra pakankamai akivaizdus. Taigi, pavyzdžiui, į klinikinius tyrimus, kurie tapo raktu į Kymriah sėkmę, dalyvavo 63 pacientai, o tai anaiptol nėra didelis skaičius. Be to, klinikinėje aplinkoje dar nebuvo atlikti „tikrojo gyvenimo“vertinimai.
Šalutinis poveikis ir gydymas
Šalutinis poveikis ir jų gydymo kaina yra dar vienas didžiausias rūpestis. Kymriah atveju tokie pavyzdžiai kaip uždegiminis atsakas jau buvo nurodyti. Nepamirškite apie terapijos išlaidas, kurios kai kurių vertinimu siekia 150 000–200 000 USD.
Galiausiai reikia pažymėti, kad keli pasaulyje mokami užmokesčio pavyzdžiai, įskaitant Prancūziją, dar neatitinka jiems keliamų lūkesčių. Taigi, pavyzdžiui, Italijoje valstybė gavo minimalią finansinę grąžą.
Šis kainų reguliavimo metodas puikiai tinka jau minėtam „mokslo ir technologijų pažadų režimui“. Ji turi savo ekonomiką, kuri į kainą įtraukia tai, kas peržengia dabartį ir nukreipta į ateitį. Šiuo atveju tai viltis, kad po pirmųjų pasisekimų seks dar didesni pasiekimai. Pagal tą pačią logiką atlyginimas pagal rezultatus yra skirtas įtikinti piliečius ir valdžios institucijas, kad jei pažado nebus laikomasi, nieko nebus prašoma.
Nauja vėžio gydymo genų terapija greičiausiai turės rimtų finansinių padarinių sveikatos priežiūros sistemoms Prancūzijoje ir kitur. Kaip bebūtų, būtina aptarti ne tik kainas, bet ir suteikto gydymo kokybę. Šie svarstymai nėra susiję tik su sveikatos ekspertais ir centrinėmis administracijomis, bet tiesiogiai veikia piliečius ir pacientus.
Pierre-André Juven, Catherine Bourgain