JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) pirmą kartą patvirtino vaistą, skirtą paveldimai transtretino amiloidozės (hATTR) gydymui. Apie tai praneša „Science Alert“.
Vaistas patisiranas blokuoja mutavusio baltymo transtretino (TTR), kuris normalioje formoje yra skydliaukės hormono tyrotino ir vitamino retinolio, sintezę. Nepakankamas baltymas prisideda prie amiloidozės vystymosi, kai audiniuose kaupiasi baltymų-polisacharidų kompleksas - amiloidas. Amiloidinės plokštelės prisideda prie audinių ir organų, įskaitant širdį, disfunkcijos.
- „Salik.biz“
Transtreretino aktyvumo slopinimo mechanizmas pagrįstas RNR trukdžiais, kai tam tikro geno ekspresija slopinama naudojant mažas RNR molekules (siRNR). Šis procesas prasideda ilgų svetimkūnių RNR molekulių (priklausančių virusams) pjaustymu į atskirus fragmentus. Šios dalys yra įtrauktos į RISC kompleksą, kuris vėliau jungiasi su papildomomis pasiuntinių RNR (mRNR) sekomis ir suaktyvina jų skaidymą. Tai užkerta kelią baltymo, užkoduoto mRNR, transliacijos procesui ir sintezei.